異基因造血干細胞移植是治愈惡性血液病的最有效方法之一，HLA 全合同胞自該技術誕生半個世紀以來一直是經典的首選供者，但同胞間全合概率僅 25%，供者匱乏嚴重制約移植應用。黃曉軍教授開創(chuàng)發(fā)展的“北京方案”單倍型相合（即半相合）移植體系達到與同胞全合、非血緣及臍血相合移植一致的療效，超過化療，解決了造血干細胞移植供者來源匱乏問題。 “北京方案”推廣至我國大陸、、臺灣百余家主要移植中心，累計移植超過 1 萬例，并被意大利、以色列、日本、韓國等十余個國家移植中心應用，占據全球單倍型移植半壁江山，為“人人都有移植供者的新時代”做出了貢獻。

單倍型移植憑借“療效突出、供者可及性幾乎 100%、無供者獲取費用、移植等待時間短”等優(yōu)點，已成為缺乏 HLA 全合同胞情況下最好的替代供者，并自 2013 年起取代 HLA 全合同胞成為我國排名第一的造血干細胞來源（2016 年占總移植 51.5%），其廣泛應用隨之帶來新的科學問題：誰是最好的造血干細胞移植供者？單倍型移植是否能作為首選而不僅是 HLA 全合同胞移植的后備補充？

針對這一關鍵問題，黃曉軍研究組納入北京大學人民醫(yī)院等 514 例 HLA 全合同胞移植和 685 例“北京方案”單倍型移植病例，兩種類型 3 年無病生存率分別為 74% 和 75%。多因素分析得到“供受者年齡偏大、女性供男性、供受者 ABO 血型不合”3 個危險因素，累積 0 - 1 個、2 個、3 個危險因素的移植相關死亡率分別為 8%，15% 和 31%，3 年無病生存率為 78%，74% 和 58%，與是否為 HLA 全合無關。如某 中年男性病人如有 ABO 血型不合、HLA 全合的姐姐和血型相合、單倍型相合的兒子，則兒子作為移植供者將很可能優(yōu)于其姐姐。本項研究基于全球最大的單倍型移植隊列，方案統(tǒng)一，必將對未來供者選擇產生持續(xù)影響；有望在后續(xù)研究中發(fā)現更多單倍型移可替代 HLA 全合同胞作為首選供者的分層因素，增強單倍型移植的優(yōu)勢。

北京大學人民醫(yī)院、北京大學血液病研究所王昱主任醫(yī)師，蘇州大學附一院吳德沛教授、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院劉啟發(fā)教授為論文共同第一作者，生命中心黃曉軍教授為通訊作者。該研究成果得到了北大 - 清華生命科學中心，國家自然基金創(chuàng)新群體、重點項目，北京市科技計劃等項目支持。